Alice Yu

翘宇,名誉教授,医学加利福尼亚大学圣地亚哥医学院

通过4岁时,马修haemsch经历了16轮化疗和手术,以消除他的肾上腺癌肿瘤。

然而,他的小身体仍然充斥着一种罕见的儿童癌症。

Matthew Haemsch
马修haemsch的神经母细胞瘤被成功地与现在销售作为unituxin药物治疗。

有没有留下其他的治疗方案,马修的医生在圣。裘德的儿童在孟菲斯研究医院建议家人在药365体育圣地亚哥分校的学校考虑正在开发的研究性治疗。

“我们18个月内提出六项前往圣迭戈,我们被告知将提高马修的免疫系统,帮助他的身体对抗癌症的药物的6个处理,”马修的母亲夏洛特haemsch说。 “他至今一直无癌。我不能说足够博士。玉“。

那是1992-93。

博士。翘宇,医学博士,现在医学的365体育圣地亚哥分校校名誉教授,已经花费了十年的发展像神经母细胞瘤患儿马修第一靶向治疗的,致命的癌症击中约650新孩子每年,通常在5岁之前。

快进30年

今年夏天,经过30多年的实验室和临床研究,马修使用的试验,免疫治疗成为市售首次。

“我们已经得到了一些壮观的消息。真的,真正的大365体育,”写的非营利ST。 baldrick的基础上,已对玉的研究提供资金,在一份365体育稿中庆祝药物获得FDA的批准。 “在过去的20年中,只有两种新药已获准的是专门开发的癌症治疗的儿童。 ...现在有三个。”

救了马修的生活中的药叫unituxin。

“它代表了在二十年的高风险神经母细胞瘤的第一个新药,”米切尔diccianni,博士,在玉实验室的科学家说。 “这是一个了不起的成就。”

神经母细胞瘤是在形成交感神经系统,它控制的身体功能如心脏速率,血压和消化未成熟神经细胞产生的癌症。尽管积极的治疗策略,包括手术,放疗,化疗和骨髓移植,大多数确诊为晚期神经母细胞瘤的儿童死于这种疾病。

寻找儿科癌症偏方

“当我在医学院,给人的印象是,与癌症每一个孩子死了,”于说。 “在我的住院医师培训,我亲眼目睹了生存上涨的时代,在白血病,但没有神经母细胞瘤患者。那是诱惑“。

她开始了一种新的治疗工作与同事拉尔夫reisfeld,博士,现供职于斯克里普斯研究所的名誉教授神经母细胞瘤,在80年代中期。

“到了80年代后期,我们就开始我们的第一期临床试验,”宇,谁在1978年加入365体育圣地亚哥分校,至今辅导博士和医学生50余说。 “我们的令人鼓舞的结果导致了一个多中心II期临床试验。但最初的药品供应被耗尽后,我们找不到一家制药公司愿意做的。”

虽然神经母细胞瘤是比一岁以内最常见的癌症折磨的婴儿,它仍然是一个罕见的“孤儿病”。

“我飞到华盛顿,一个完整的从患者在早期试验X射线和病理切片的手提箱,”她说。 “专家小组审查证据,并建议国家癌症研究所支持这种新药的不断开发和生产该药的国家三期临床试验。”

所得NCI资助的临床试验由大约20%中提供的枢转的数据表明,增加unituxin两年存活率。

具体而言,在医学的新英格兰医学杂志2010年的研究,宇和他的同事表明,谁接受免疫治疗的患者66%是无癌两年后,与那些谁只接受标准疗法中46个百分点。

“这是非常显著,比批准用于成人癌症的许多新疗法,它可以延长生存期只有两到三个月的基础上获得批准,”于说。

“宇真的应该认识到她带来了新的药物推向市场的成就,没有通常支持大型制药公司的”艾谢费里德阿卡尔巴塔瓦河,博士,儿科,血液/肿瘤学系的项目科学家说。

unituxin通过诱导机体的免疫系统识别癌细胞的神经细胞作为抗原和攻击他们。更精确地,该疗法 - 称为ch14.18的抗体 - 针对特定复合糖链打点神经母细胞瘤细胞的表面,称为GD2,以防止免疫系统从杀死癌细胞。

大多数免疫药物靶蛋白。 unituxin是因为它拓宽潜在的药用目标的净影响的第一个目标糖,一个重要的进步。

“GD2在黑色素瘤,小细胞肺癌,成胶质细胞瘤和肉瘤一些也表示,”宇称。 “我们相信GD2靶向疗法可能对这些癌症的治疗潜力。我帮助开发儿童肿瘤学组内的抗GD2在骨肉瘤审判“。

追求温和unituxin

宇和diccianni现在也解决了药物的负面影响 - 它的潜在痛苦的副作用。

“不幸的是,外周神经纤维也表达GD2,虽然比上母细胞瘤细胞少得多,”于说。这意味着高剂量的药物可引起严重的神经疼痛。

“为了避免这样的副作用,我正在开发一个GD2疫苗,可刺激患者做出自己的抗GD2以低得多的和稳定的速度,低于触发副作用的门槛,根据初步研究,”她说过。

在365体育圣地亚哥分校的团队也正在快速跟踪改进的基于unituxin处理 - 一个一两冲,与其他已经批准的药品FDA结合unituxin。药物组合显示在癌症再次发生,并减少在动物模型中痛苦的副作用都进一步降低利率的承诺。

“我一直在想其他所有的马修斯在那里,” haemsch说,响应消息称unituxin将成为商用在七月。 “他现在是28。我们全家非常感激医生。宇和365体育圣地亚哥分校“。